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第七百五十七章 罕见病

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作了仿制药,后来,去铁胺在临床上使用了以后,确实是药效突出,以前中间型的患者,都只能活到二三十岁,经过治疗,也都延长了十年甚至二十年的寿命,生活质量的提高更大,有的现在还能正常生活,重型地贫患者也算是疗效突出,但从十几年前到现在,我们的工作,产生的变化有限……没有新药,我们就算是忙的累死,最多也就是解决一些小问题,甚至想解除多一点的并发症都做不到……”

杨锐微微点头,他很能理解雍晓东的无力感。

就像是大多数遗传类疾病一样,地中海贫血症的治疗其实非常简单,而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。

输血续命,去铁剂减缓并发症,这个方案从60年代确立,到16年也不会有太大的变化,中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植,可基本思路依旧是原样的。

没有新药,再好的临床医生,也无法更好的解决此病。

假如有一种完美的去铁剂,本身不造成副作用,或者不造成严重的副作用,价格又不昂贵的话,那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。

因为造成地中海贫血症早逝的原因,骨骼畸形的原因,都是体内铁离子积蓄过多。

然而,世界总是如此不完美的。

只有不完美的世界,才令人的存在有了价值。

杨锐扶住雍晓东,道:“你的资料我会好好看的,到时候,我会复印出来,交给华锐方面,再把原始资料给你送回来。”

“复印的话,会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料,连续十几年的记录对他来说,既是重要的回忆,也是重要的资源。

杨锐笑笑说:“香港人有钱。”

“甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过,又道:“对了,你们知道美国的孤儿药制度吗?”

杨锐想了会,才醒悟过来:“是说奥芬吗?”

奥芬就是孤儿的直译了,而在杨锐熟悉的环境里,孤儿药已经被普遍称作罕见药。

雍晓东连连点头说:“对对对,英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病,因此,地中海贫血病的药物,比如去铁酮,应该是属于罕见病药品,符合美国的一个法案,叫……《罕见病药品法案》,据说是优惠政策……我再查查,到时候告诉你,这个也算是有利之处吧。”

“你说的是美国去年批准的oda,的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多,随口道:“罕见病药品的申请如果通


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